Лекарството efgartigimod може да има роля в лечението както на идиопатична възпалителна миопатия (ИВМ, миозит), така и на първичен синдром на Сьогрен, според данни от две доказателствени проучвания фаза 2, представени на Годишната среща на Европейския алианс на ревматологичните асоциации (EULAR) 2025.
ALKIVIA: efgartigimod при миозит
В проучването ALKIVIA били включени 89 възрастни пациенти с активна идиопатична възпалителна миопатия, като било установено, че лечението с efgartigimod води до значимо по-добро клинично подобрение спрямо плацебо – както по отношение на мускулната сила, така и на физическата функция.
Оценката била извършена чрез Total Improvement Score (TIS) по критериите на ACR/EULAR от 2016 г. за отговор при миозит.
На 24-та седмица средната стойност на TIS била:
-
50.45 в групата с efgartigimod
-
35.65 в плацебо групата
-
(P = 0.0004)
Било отчетено също, че средната стойност на TIS се повишава устойчиво във времето при пациентите, получавали активна терапия.
RHO: efgartigimod при синдром на Сьогрен
В проучването RHO efgartigimod бил приложен при 23 възрастни с първичен синдром на Сьогрен, докато 11 пациенти получили плацебо.
Било установено, че значително по-голям процент от лекуваните с efgartigimod постига клиничен отговор по CRESS (Composite of Relevant Endpoints for Sjögren’s Syndrome) — т.е. подобрение в поне три от пет клинични показателя.
На 24-та седмица:
-
45.5% от пациентите на efgartigimod постигнали отговор
-
срещу 11.1% в плацебо групата
Как действа efgartigimod?
Efgartigimod е селективен инхибитор на неонаталния Fc-рецептор (FcRn), който намалява нивата на циркулиращите IgG антитела, включително автоантитела, чрез прекъсване на механизма на тяхното рециклиране и ускоряване на разграждането им.
Има данни, че този механизъм води до клинична полза при заболявания като миастения гравис, а новите проучвания сочат, че може да бъде ефективен и при миозит и синдром на Сьогрен, при които също се предполага роля на хуморалния имунитет.
