Vyvgart постига основната цел в проучване фаза 3 при възрастни с автоимунен миозит, съобщава белгийско-нидерландската биотехнологична компания argenx. Резултатите показват бързо и устойчиво клинично подобрение спрямо плацебо, като най-изразен ефект е наблюдаван при имуномедиирана некротизираща миопатия.
Vyvgart (efgartigimod alfa) е лекарство, насочено към неонаталния Fc рецептор (FcRn). Блокирането на този рецептор ускорява разграждането на циркулиращите IgG антитела, включително на потенциално патогенните автоантитела.
Основни резултати
В проучването фаза 3 били включени възрастни пациенти с автоимунен миозит, които получавали Vyvgart или плацебо.
Било установено, че лечението с Vyvgart води до бързо и устойчиво клинично подобрение. След 52 седмици средното подобрение по общия клиничен индекс било с 15,4 точки по-голямо в сравнение с плацебо.
Резултатът бил обусловен главно от силния терапевтичен ефект при пациентите с имуномедиирана некротизираща миопатия. Това е тежко автоимунно мускулно заболяване, което може да причини бързо прогресираща слабост и значителна загуба на мускулна функция. Понастоящем няма специално одобрено лечение за него.
При пациентите с дерматомиозит също било наблюдавано клинично подобрение в сходна посока. Разликата спрямо плацебо обаче не достигнала статистическа значимост, което според компанията може да се дължи на по-малкия брой пациенти с този подтип, включени в проучването.
Значение за практиката
Ако бъде одобрен за автоимунен миозит, Vyvgart може да се превърне в първото лекарство, насочено към FcRn, което навлиза в областта на ревматологията.
Програмата за развитие на медикамента при имуномедиирана некротизираща миопатия вече е получила от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) статут на пробивна терапия. Компанията планира да обсъди резултатите с FDA и други регулаторни органи.
Argenx проучва Vyvgart и при болест на Sjögren и системна склероза като част от стратегията за разширяване на приложението му извън неврологията.
Важно уточнение
Данните са представени чрез съобщение на компанията. До публикуването на пълните резултати в рецензирано научно списание не могат да бъдат оценени подробно дизайнът на проучването, характеристиките на участниците, отделните компоненти на клиничния отговор и профилът на безопасност.
Източник
Резултатите са съобщени от argenx и са публикувани от Reuters чрез Medscape.
